Nueva esperanza para pacientes con Angioedema Hereditario: Berotralstat llega a Argentina

El angioedema hereditario (AEH), una enfermedad genética que causa episodios recurrentes de hinchazón, cuenta ahora con un nuevo tratamiento en Argentina que promete transformar la vida de los pacientes. Berotralstat, un medicamento innovador de administración oral, ha sido autorizado por la ANMAT para su uso en adultos y adolescentes mayores de 12 años, y su llegada ha sido recibida con entusiasmo por la comunidad médica y los afectados.

Este fármaco, que se toma una vez al día, ha demostrado una notable reducción en la frecuencia de las crisis de AEH, mejorando significativamente la calidad de vida de quienes conviven con esta condición. "Es un avance significativo, ya que ofrece a los pacientes una alternativa hasta ahora inexistente. Está diseñado para reducir la frecuencia y gravedad de los episodios", explicó la Dra. Mónica Beatriz Marocco, Secretaria del Comité de Angioedema Hereditario.

El AEH se caracteriza por la deficiencia de la proteína C1 inhibidor, lo que provoca hinchazón dolorosa en diversas partes del cuerpo, incluyendo la cara, extremidades y, en casos severos, la laringe, lo que puede ser potencialmente mortal. La Dra. Natalia Lorena Fili, Directora del Comité de Angioedema Hereditario, advirtió sobre la gravedad de las crisis abdominales y la necesidad de intervención médica urgente ante episodios de edema laríngeo.

Antes de la introducción de berotralstat, los tratamientos disponibles eran principalmente inyectables, lo que complicaba la adherencia al tratamiento. Este nuevo medicamento oral no solo facilita la administración, sino que también representa un cambio significativo en el manejo del AEH, según los especialistas. "Cada nuevo tratamiento abre una puerta de esperanza", destacó Alejandra Menéndez, presidenta de la Asociación Argentina de Angioedema Hereditario.

A pesar de la introducción de esta nueva opción terapéutica, el diagnóstico del AEH sigue siendo un desafío. Se estima que afecta a 1 de cada 50.000 personas en Argentina, y la falta de conocimiento sobre la enfermedad a menudo retrasa el diagnóstico. La Dra. Ricardo Darío Zwiener, Coordinador del Comité, resaltó la importancia de las campañas de concientización para mejorar la identificación de pacientes.

Los ensayos clínicos del berotralstat han mostrado resultados prometedores. En el ensayo pivotal de fase 3 APeX-2, los pacientes que tomaron una dosis diaria de 150 mg vieron una reducción del promedio de ataques mensuales de 2,9 a solo 1, con beneficios que se mantuvieron a lo largo del tiempo. La mayoría de los pacientes toleró bien el tratamiento, y aquellos que participaron informaron mejoras en su calidad de vida y una reducción en la necesidad de medicación de rescate.

Con la llegada de berotralstat, los pacientes con angioedema hereditario en Argentina tienen una nueva esperanza de vivir una vida más plena y libre de la constante preocupación por los ataques.